Resumen de Ensayos Clínicos
Adéntrese en el mundo de la investigación sobre tratamientos para enfermedades hepáticas, donde medicamentos prometedores están siendo sometidos a rigurosos ensayos clínicos. Comprenda las fases de prueba exigidas por la FDA y aprenda cómo la participación en ensayos puede ofrecer acceso a terapias innovadoras mientras contribuye al progreso médico.

El primer medicamento para NASH/MASH (Reszdiffra de Madrigal Pharmaceuticals) fue aprobado recientemente. Este medicamento está destinado a personas con fibrosis avanzada, pero que aún no han desarrollado cirrosis. Hay varios otros medicamentos en fase de prueba.
Un medicamento no puede comercializarse en los Estados Unidos sin la aprobación previa de la FDA. Los ensayos clínicos se llevan a cabo con el fin de obtener la aprobación de la FDA. Este suele ser un proceso largo y costoso que requiere completar tres fases, descritas por el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE.UU. de la siguiente manera:
- Fase I: Prueba un tratamiento experimental en un grupo pequeño de personas generalmente sanas (20 a 80) para evaluar su seguridad, efectos secundarios y determinar la dosis correcta del medicamento.
- Fase II: Utiliza más personas (100 a 300). Mientras que la Fase I se centra en la seguridad, la Fase II pone énfasis en la efectividad. Esta fase busca obtener datos preliminares sobre si el medicamento funciona en personas con una enfermedad o condición específica. También continúa estudiando la seguridad, incluyendo efectos secundarios a corto plazo.
- Fase III: Recolecta más información sobre la seguridad y efectividad, estudiando diferentes poblaciones y dosis, y utilizando el medicamento en combinación con otros medicamentos. El número de participantes generalmente varía de varios cientos a aproximadamente 3,000 personas. Si la FDA considera que los resultados del ensayo son positivos, aprobará el medicamento o dispositivo experimental.
Los resultados de cada fase se reportan y evalúan antes de proceder a la siguiente fase. Después de que el uso comercial es autorizado, se realiza un ensayo de Fase VI para garantizar la efectividad y seguridad del medicamento.
Si está interesado en participar en un ensayo clínico, le recomendamos buscar ensayos adecuados utilizando una herramienta de búsqueda como la que facilita Antidote (antidote.me). Consulte el enlace a continuación. Esta herramienta utiliza su información personal para emparejarlo con un ensayo adecuado.
¿Por qué querría participar en un ensayo clínico?
Las personas generalmente participan por una o más de las siguientes razones:
- Acceso a terapias innovadoras para su condición
- Contacto con expertos médicos durante la duración del ensayo
- Participar por el bien común contribuyendo a la investigación médica
Aunque puede haber compensación o reembolso de gastos involucrados en la participación, por lo general no es suficiente para que las personas participen por razones económicas. Además, tenga en cuenta que, para aquellos que participan en ensayos de NAFLD o NASH, las biopsias hepáticas serán parte del ensayo. La FDA requiere biopsias como herramienta de medición para evaluar la efectividad del nuevo medicamento.
El Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos ha publicado una lista de preguntas para considerar al participar en un ensayo clínico. Aquí está el enlace:
https://www.hhs.gov/ohrp/education-and-outreach/about-research-participation/questions-to-ask/index.html